Maladies rares et Europe – La France moteur des actions au sein de l’UE

La politique en faveur des maladies rares en Europe

Depuis le début des années 2000, les maladies rares sont considérées comme un enjeu de santé publique au niveau européen. Le premier texte juridique européen concernant les maladies rares est le règlement du parlement européen et du conseil de décembre 1999 concernant les médicaments orphelins. Il définit une maladie rare selon sa prévalence et propose des mesures pour faciliter le développement et la mise sur le marché des médicaments pour leur traitement. Les cancers rares sont également dans le champ de ce règlement.
Au moment où la France mettait en œuvre son 1er plan national maladies rares, la commission européenne encourageait l’émergence d’une politique européenne concernant les maladies rares. En 2008, elle publie une communication intitulée « Les maladies rares : un défi pour l’Europe » et une recommandation relative à une action dans le domaine des maladies rares. En 2009, le conseil européen a approuvé ce texte qui encourage tous les États membres à élaborer et mettre en place un plan ou une stratégie nationale maladies rares avant 2013. L’objectif est de structurer l’ensemble des activités destinées à améliorer la connaissance et la prise en charge des maladies rares. Afin de soutenir les Etats membres dans leur démarche, un comité des experts sur les maladies rares de l’union européenne (EUCERD) a été créé. Il a établi, entre 2010 et 2013, 5 recommandations et une opinion. Ce travail a été soutenu par l’action conjointe EUCERD cofinancée par la commission européenne et les États membres, qui a permis également la publication annuelle d’un rapport complet sur les activités dans le domaine des maladies rares au niveau européen et dans chaque État membre.

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pdf 2013 report on the state of the art of rare disease activities in (…) Téléchargement (1.3 Mo)

En 2014, la commission européenne a publié un rapport d’étape : à la fin de 2013, 16 États membres ont adopté un plan ou une stratégie maladies rares, tandis que les autres pays étaient bien engagés dans l’élaboration d’un plan ou une stratégie. Elle fait état de son implication continue dans les maladies rares. En 2014, la commission européenne a mis en place un nouveau groupe d’experts dans le domaine des maladies rares prenant le relais du groupe d’experts EUCERD afin de soutenir dans la durée la mise en place d’une politique européenne en matière des maladies rares. De plus, dans le domaine de la recherche, elle soutient depuis 2011 les activités et les objectifs du consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDIRC).

La commission européenne s’appuie sur ce nouveau groupe d’experts dans le domaine des maladies rares, composé des représentants de chaque État membre, d’associations de patients, d’associations de professionnels, de l’industrie et de personnalités qualifiées afin d’élaborer des recommandations sur les priorités identifiées par la communauté maladies rares. Le travail de ce groupe est soutenu par une action conjointe « RD-Action » 2014-18.

Au niveau de la recherche sur les maladies rares, la commission européenne finance des projets visant les objectifs du consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDIRC), dont l’objectif est de disposer des moyens pour diagnostiquer toutes les maladies rares et d’avoir 200 médicaments à disposition en 2020
Le dispositif de suivi opérationnel national comporte un groupe Europe, qui s’est réuni pour la première fois en 2014. Animé la cheffe de projet PNMR du ministère chargé de la santé, il associe l’ensemble des partenaires impliqués dans les dossiers concernant la représentation française au niveau européen. L’objectif de ce groupe est une mise en commun des informations concernant les projets en cours, les initiatives françaises et des instances européennes dans le domaine des maladies rares, pour permettre une meilleure connaissance de ceux-ci par les partenaires de terrain, une information sur les procédures et appels à projets européen et la promotion à l’échelon européen des actions réalisées en France dans le domaine des maladies rares.

L’unité de l’INSERM en charge d’Orphanet est coordinateur de l’action conjointe européenne RD-ACTION 2015-18. Financée par le programme santé de l’union européenne et impliquant une quarantaine de partenaires à travers l’Europe, cette action ambitieuse de 3 ans a pour objectif de poursuivre et renforcer la mise en œuvre la communication de 2008 et la recommandation de 2009.

L’action soutient le portail d’information Orphanet, la codification des maladies rares à travers la mise en œuvre des codes Orpha dans les systèmes d’information en Europe et la mise en œuvre de la politique maladies rares européenne en préparant les recommandations du groupe expert afin d’appuyer les politiques des États membres et des parties prenantes. Elle doit aussi se pencher sur la question de la pérennisation d’Orphanet en tant que consortium européen.

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